Médicos estadounidenses y canadienses han tratado con éxito por primera vez a un feto, aún en el útero, con una rara y mortal enfermedad genética, la enfermedad de Pompe, que provoca debilidad muscular y empieza a causar daños graves en órganos importantes, como el corazón, antes del nacimiento.
Estos médicos iniciaron el tratamiento con una terapia de sustitución enzimática durante el desarrollo fetal, con el objetivo de obtener mejores resultados que los que se consiguen con el tratamiento posterior al nacimiento, que suelen ser la muerte en las primeras etapas de la infancia, un tono muscular muy bajo o la dependencia de un respirador.
Tras seis tratamientos prenatales de sustitución enzimática en el Hospital de Ottawa (Canadá), la niña, Ayla, nació a término. Está recibiendo tratamiento en el Hospital Infantil del Este de Ontario y ahora mismo está sana a los 16 meses de edad. Tiene una función cardíaca y motora normal y cumple los hitos del desarrollo.
«Viendo lo bien que le va a Ayla, es importante seguir con los ensayos clínicos para establecer si este tipo de terapia fetal será una buena opción para otras familias cuando el tratamiento en el periodo neonatal no sea lo suficientemente temprano», ha apuntado Pranesh Chakraborty, otro de los líderes del ensayo.